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Las víctimas inglesas de talidomida consiguen 1.000.000 libras en beneficios fiscales

Pepe Riquelme
Presidente de AVITE
www.linneo.net/avite
Tel.: 639 169393

Según ha publicado en exclusiva el diario británico Daily Mirror, las víctimas de talidomida inglesas van a conseguir, del gobierno inglés, 1.000.000 de Libras en exención de impuestos y beneficios fiscales, aparte de las cantidades, apoyos médicos y sociales que ya consiguieron hace décadas.

Para más información podéis visitar www.thalidomideuk.com

Sin comentarios. Cada uno que saque sus propias conclusiones, sobre todo si compara con la situación de la víctimas españolas.

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Los trasplantes de células y su eficacia contra la hemofilia.

La ingeniería genética aplicada a la producción de factores de coagulación sanguínea tiene un éxito limitado.

Traducción castellana de Ana María Pérez París.

Según informó ayer un grupo de investigadores estadounidenses, los pacientes con un diagnóstico de hemofilia grave, a los que se les han trasplantado sin ningún problema células humanas que, tras haber sido manipuladas genéticamente, son capaces de producir un factor específico de coagulación, pueden presentar menos episodios hemorrágicos. Sin embargo, en los seis pacientes que participaron en el experimento, los genes trasplantados dejaron de "funcionar" al cabo de 10 meses, lo cual indica que es necesario perfeccionar esta técnica, si alguna vez ha de convertirse en un tratamiento eficaz contra este trastorno hereditario.

Aún así, los médicos que realizaron el experimento comentaron que se sentían animados por los resultados, al ser los primeros en mostrar que la terapia génica puede elevar los niveles de ciertos factores clave para la coagulación sanguínea; a ello, añadieron que, si los estudios con seres humanos progresan de la misma manera en que lo han hecho recientemente las investigaciones llevadas a cabo con perros hemofílicos, la terapia génica podría llegar a ser, en la próxima década, un tratamiento fundamental para muchos de los aproximadamente 17.000 estadounidenses con hemofilia.

Como afirma Mark Skinner, presidente de la National Hemophilia Foundation (Fundación Nacional de la Hemofilia) de Nueva York: "Son noticias realmente sensacionales para las personas que padecen trastornos hemorrágicos; de hecho, creemos que, con el tiempo, se logrará dar con una cura; es decir, no esperamos que esto ocurra de la noche a la mañana. Aun así, un anuncio de este tipo nos anima a creer que se está abriendo el camino a esta especialidad, que hay un compromiso de investigación y, en consecuencia, se augura un futuro prometedor".

El estudio, dirigido por médicos del Beth Israel Deaconess Medical Center (Centro Médico Diaconisa Beth Israel) de Boston y de Transkaryotic Therapies Inc., una empresa de Cambridge (Massachusetts) dedicada a la biotecnología, aparece en un momento difícil para las personas con hemofilia, una enfermedad que se manifiesta de muchas maneras dependiendo de cuál sea el gen anómalo perteneciente al grupo de genes que intervienen en la coagulación sanguínea. No hay que olvidar que miles de hemofílicos murieron después de recibir transfusiones de concentrados de plasma contaminado por el virus del SIDA a principios de los 80 y que, hoy en día, por problemas de producción, hay una escasez enorme de factor VIII recombinado, una forma manufacturada de este factor coagulante que no tienen o tienen en cantidades peligrosamente bajas las personas con hemofilia A, el tipo más común de esta enfermedad. Por otro lado, este nuevo trabajo se presenta en un momento crucial para la terapia génica, un método experimental con el que se pretende curar enfermedades sustituyendo los genes anómalos de las personas; en este sentido, cabe decir que una década de esfuerzos destinados a tratar a miles de pacientes con diversas enfermedades todavía tiene que ofrecer una cura documentada para combatir la hemofilia. Sin embargo, debemos recordar que la muerte de un adolescente sometido a un experimento genético en septiembre de 1999 en Filadelfia ha suscitado dudas con respecto a este campo, al haberse demostrado posteriormente que se habían violado ciertas normas relativas a la investigación durante el experimento.

Esta semana, los investigadores han afirmado que, a la vista de estos antecedentes, son reacios a mostrar entusiasmo ante los resultados de su reciente trabajo; si bien, para algunos de estos científicos, la hemofilia tiene más probabilidades de responder a la terapia génica que la mayoría de las enfermedades, lo que se debe, en parte, al hecho de que incluso un pequeño aumento de los niveles de ciertos factores clave para la coagulación sanguínea puede influir considerablemente en la salud de los hemofílicos. En este nuevo trabajo, dirigido por el hematólogo David Roth del Beth Israel y descrito en el ejemplar de hoy del New England Journal of Medicine, un equipo de médicos les quitó a varios pacientes un trocito de piel del brazo y cultivaron algunas células extraídas de la piel en recipientes de laboratorio; entonces, mediante una descarga eléctrica, los investigadores trataron de abrir diminutos agujeros en las paredes externas de las células para inyectarles nuevas copias del gen del factor VIII que no tenían. Posteriormente, estos genes terminaron transformando las células en minúsculas fábricas de factor VIII y los médicos les introdujeron a los pacientes un instrumento quirúrgico por la piel, justo por debajo del ombligo, para inyectarles unos cientos de millones de esas células hasta lo más profundo del abdomen. El hecho de que la operación tuviera que prolongarse durante varias horas era uno de los riesgos más graves del procedimiento, pues estos pacientes son propensos a sangrar; por eso, se les pusieron unas inyecciones adicionales de factores de coagulación con anterioridad a la operación y una semana después, para evitar complicaciones. Finalmente, según parece, las células consiguieron adaptarse a la nueva situación y sobrevivieron, pues los niveles de factor VIII aumentaron en cuatro de los seis pacientes que participaron en el experimento; si bien fue un aumento muy moderado, al alcanzarse niveles que prácticamente en ningún caso excedían del 1 ó el 2% con respecto al nivel normal.

En un principio, esos niveles habían sido inferiores al 1% en todos los pacientes, pues los científicos no estaban seguros de la manera en que las concentraciones elevadas de factor VIII pudieran llegar a evitar hemorragias abundantes. No obstante, según los expertos, un nivel mínimo del 5% puede ser suficiente; incluso con los niveles alcanzados en el experimento, que oscilaban entre el 1 y el 2%, el número de episodios hemorrágicos disminuyó en dos de los tres pacientes que tomaron nota exacta de aquellos, antes y después del tratamiento. De hecho, uno de ellos, que tenía hemorragias espontáneas casi cada semana antes de someterse al tratamiento, dejó de tenerlas durante los 10 meses siguientes al experimento.

David Roth afirma que su equipo ha tratado ya a seis pacientes más con una modificación que, con suerte, permitirá alcanzar niveles de factor VIII todavía más elevados. En este sentido, asegura que, aunque se lograra un efecto duradero con un nivel inferior, sería un pequeño primer paso que se desarrollaría con el tiempo.

Finalmente, para Katherine High del Children’s Hospital (Hospital Infantil) de Pensilvania, que está tratando de elaborar tratamientos génicos contra la hemofilia B, los progresos que ha habido recientemente en relación con las técnicas basadas en la terapia génica han permitido elevar los niveles de factores clave en la coagulación sanguínea a un 10% aproximadamente con respecto al nivel normal en perros hemofílicos; a ello, añade que, con bastante seguridad, se podrá obtener ese nivel en los seres humanos recurriendo a una determinada combinación de técnicas.

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